另一個值得注意的點是：吉非替尼同時是國內首個獲準上市的藥品上市許可持有人制度試點品種。
據CFDA的統(tǒng)計，截至2016年12月25日，還有44個上市持有人試點品種已經進入上市申請階段。在優(yōu)先審評審批的背景下，這些品種上市時間指日可待。
青苗難賣
“科研機構和科研人員有了更多選擇，而不是只能賣青苗�！敝袊茖W院院士、上海藥物研究所學術委員會主任丁健說，有了MAH制度試點，研發(fā)人員的積極性明顯提高。同時，作為國內科研成果產出大戶的上海藥物所與企業(yè)之間的合作模式也更加豐富。
2015年之前，我國藥品批準文號只頒發(fā)給具有《藥品生產許可證》的生產企業(yè)。隨著我國市場經濟體制逐步完善，醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新研發(fā)能力不斷增強，在人民群眾對安全、有效和可及藥品的需求不斷增長的情況下，這種“捆綁制”注冊管理的弊端日益凸顯。
“ 一個新藥在不確定能否成功上市時就將大量資金用于建設符合GMP條件的廠房不僅浪費資源，更是將很多有希望轉化的創(chuàng)新項目扼殺。而與此同時，國內有很多符合GMP條件的生產企業(yè)產能大量閑置�！睒I(yè)內專家說，“捆綁制”管理造成藥品研發(fā)低水平重復和創(chuàng)新乏力、行業(yè)配置效率低下 、 相關主體權責不清、政府行政資源浪費等一些列問題。
2015年8月，國務院印發(fā)《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》（國發(fā)〔2015〕44號）揭開了深化我國藥品監(jiān)管制度改革的大幕。此輪改革的目的不僅在于解決審評審批積壓、申報資料質量不高、仿制藥質量不高等實際問題，更在于建立一個科學、有效和完善的藥品監(jiān)管體制。在這一監(jiān)管體制中，藥品上市許可持有人制度可謂其重要支柱之一。
此后，第十二屆全國人民代表大會常務委員會第十七次會議“授權國務院在北京、天津、河北、上海、江蘇、浙江、福建、山東、廣東、四川十個省、直轄市開展藥品上市許可持有人制度試點，允許藥品研發(fā)機構和科研人員取得藥品批準文號，對藥品質量承擔相應責任�！苯浬钊胙芯亢蛷V泛征求意見，國務院于2016年6月6日正式發(fā)布《藥品上市許可持有人制度試點方案》（國辦發(fā)〔2016〕41號，以下簡稱《方案》）。自此，藥品上市許可持有人制度作為深化藥品監(jiān)管體制改革的重頭戲業(yè)已登臺。
截至2016年12月25日，10個試點地區(qū)共計165個品種（按受理號計）申報臨床試驗、上市申請或補充申請。
左手CRO右手CMO
“ 現在的模式是左手CRO右手CMO�！� 勃林格殷格翰生物藥業(yè)（中國）有限公司總經理羅家立說，如今借助藥品上市許可人制度試點，將有效推動中國本土醫(yī)患需要的創(chuàng)新藥物的研發(fā)和上市，中國患者能更快得到安全，且價格可承受的的藥物。
“ MAH試點讓藥物研發(fā)和生產不再“捆綁”，中國的藥品生產進入“委托”時代，而這也與歐、美、日等藥品產業(yè)發(fā)達通行的做法一致�！� 華領醫(yī)藥技術（上海）有限公司創(chuàng)始人陳力告訴記者。該公司研發(fā)的用于治療2型糖尿病的創(chuàng)新型第四代葡萄糖激酶激活劑—HMS5552目前已經進入II期臨床試驗，但這家公司卻沒有一個實驗室，也沒有自己的生產工廠。他們模式就是左手CRO右手CMO，全委托。
“我們的人員主要做好研發(fā)過程中的資源調配、研究質量和風險控制�！标惲φf，華領醫(yī)藥以創(chuàng)紀錄的最短時間獲得臨床試驗批件并取得了數個臨床試驗的成功。在去年上半年，華領醫(yī)藥成功完成C輪5000萬美元的融資，意味著這種研發(fā)模式獲得了資本市場的認可。
“早在監(jiān)管部門還沒有開始的時候我們就已經開始研究試點�！鄙虾Ｊ惺称匪幤繁O(jiān)督管理總局副局長陳堯水說，作為試點城市之一，上海市在第一時間制定形成上海的實施方案，并同步發(fā)布相關政策解讀和辦事指南，優(yōu)化受理流程，加強企業(yè)服務。還對接國際通行做法，引入社會第三方，建立政府專項資金加保險賠付的全新風險救濟模式。
“目前，上海市共收到25個申請參加試點的申報資料，涉及15個品種，其中6個品種為全球新、具有自主知識產權的一類創(chuàng)新藥物�！鄙虾Ｊ惺称匪幤繁O(jiān)督管理局局長閻祖強說，而據其中申請試點的某個生物制品企業(yè)測算，一旦實施上市許可持有人制度，將為該公司節(jié)省約5億元人民幣的建廠成本，預計產品上市時間可縮短3-4年。
試點結束后怎么辦？
制藥大省的江蘇省也在去年出臺了《江蘇省藥品上市許可持有人制度試點實施方案》鼓勵有條件的地區(qū)設立相關專項基金和風險擔�；�，并在人才引進、科研立項、成果轉化等方面優(yōu)先扶持。
江蘇省食品藥品監(jiān)督管理局藥品注冊處處長王宗敏告訴記者，江蘇省4次召開專題座談會，聽取各方對試點工作意見，重點研究“藥物臨床試驗風險責任承諾書”、“藥品質量安全責任承諾書”等構成要素及對上市持有人的監(jiān)管要求等。
據介紹，江蘇省目前已有21個品種提交了38項注冊申請，而根據該省摸底還有148個品種有意向開展試點。
記者在各地的走訪中明顯感受到制藥企業(yè)對于上市許可制度的贊賞，很多躍躍欲試，但也有一些疑惑。
目前已有多地出臺本地試點實施方案，但基本都是鼓勵企業(yè)能夠在本地企業(yè)之間進行互相轉讓或委托。那么，如果兩家企業(yè)一家屬于試點區(qū)域，而另一家屬于非試點省份如何處理？ 此外，如果到了試點結束，但產品還沒有獲批怎么辦？申請人和持有人、受托生產企業(yè)各自須具備什么樣的條件？如何確保持有人具備藥品質量安全責任承擔能力？
這些問題仍需在實踐中予以探索解決，并進一步明確。
1月9日，經李克強總理簽批，國務院正式印發(fā)《“十三五”深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革規(guī)劃》（以下簡稱《規(guī)劃》），建立規(guī)范有序的藥品供應保障體系是規(guī)劃的五大重點之一�！凹涌焱七M仿制藥質量和療效一致性評價，鼓勵創(chuàng)制新藥，鼓勵以臨床價值為導向的藥物創(chuàng)新”、“建立藥品上市許可持有人制度”等內容在規(guī)劃中再次被強調指出。
“新藥研發(fā)創(chuàng)新的春天來到了”。記者在江蘇、上海等地的采訪中，制藥企業(yè)家們紛紛感嘆。