筆者對2016年以來的兒科立項(xiàng)情況進(jìn)行分析，以期找到目前兒科項(xiàng)目存在的問題以及未來空間。
兒科立項(xiàng)之“最”
2016年以來，按臨床登記號統(tǒng)計(jì)，兒童適應(yīng)癥相關(guān)的登記號共55個，其中左乙拉西坦片、富馬酸替諾福韋二吡呋酯片、孟魯司特鈉顆粒、聚乙二醇重組人生長激素注射液、重組人生長激素注射液和13價肺炎球菌結(jié)合疫苗是登記號數(shù)排名前五的產(chǎn)品。由此可見，化學(xué)仿制藥和生物制品是目前兒科藥品臨床試驗(yàn)主要的產(chǎn)品類別。
從適應(yīng)癥看，抗感染特別是抗病毒感染涉及的兒科藥品臨床登記號數(shù)最多。主要有兩類：一類是富馬酸替諾福韋二吡呋酯片和拉米夫定片這類，用于抗HIV-1感染及治療慢性乙型肝炎的；另一類則是疫苗，如13價肺炎球菌結(jié)合疫苗、b型流感嗜血桿菌結(jié)合疫苗、Sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗（Vero細(xì)胞）、13價肺炎球菌多糖結(jié)合疫苗和腸道病毒71型滅活疫苗（人二倍體細(xì)胞）。
癲癇是兒科藥品臨床登記號數(shù)第二多的適應(yīng)癥，分別是左乙拉西坦片、拉莫三嗪片和司替戊醇干混懸劑。
呼吸科的產(chǎn)品也是臨床熱點(diǎn)，如兒童哮喘專用藥孟魯司特鈉顆粒、治療下呼吸道感染疾病黏痰癥的吸入用鹽酸氨溴索溶液、治療兒童呼吸道感染所致的咳嗽的磷酸二甲啡烷糖漿。兒科中成藥也常常是主攻此�？�，如小兒宣肺止咳糖漿。
從適應(yīng)癥的選擇來看，企業(yè)偏好于市場潛力較大的適應(yīng)癥，目前流行病學(xué)病例在增加的多動癥、自閉癥國內(nèi)卻鮮有立項(xiàng)。
哪些仿制藥將加速上市？
雖然登記適應(yīng)癥有兒童患者，但是臨床試驗(yàn)入組年齡的最小歲數(shù)都是18歲以上的產(chǎn)品卻不少。
包括重慶藥友制藥、四川海思科制藥、四川科倫藥業(yè)分別申報(bào)的富馬酸替諾福韋二吡呋酯片，江蘇正大豐海制藥、江蘇萬高藥業(yè)、長春海悅藥業(yè)分別申報(bào)的孟魯司特鈉顆粒，浙江普洛康裕制藥、北京四環(huán)制藥、浙江華海藥業(yè)、華潤賽科藥業(yè)、阿拉賓度制藥分別申報(bào)的左乙拉西坦片，安徽貝克生物制藥的恩曲他濱替諾福韋片，雅培貿(mào)易（上海）的胰酶腸溶膠囊25000，石家莊四藥的司替戊醇干混懸劑，珠海聯(lián)邦制藥的頭孢呋辛酯片，宜昌東陽光長江藥業(yè)的磷酸奧司他韋顆粒，浙江華海藥業(yè)的拉莫三嗪片，石家莊龍澤制藥的拉米夫定片，安徽安科生物的重組人生長激素注射液。以上這些產(chǎn)品以化學(xué)藥仿制藥為主。
而根據(jù)2017年5月發(fā)布“成人用藥數(shù)據(jù)外推至兒科人群的技術(shù)指導(dǎo)原則”正式稿，在已有中國成人數(shù)據(jù)、國外兒科人群適應(yīng)癥已獲批的情況下，若不存在國家或地區(qū)的疾病流行病學(xué)、病因、發(fā)病機(jī)理和疾病進(jìn)展預(yù)后等差異，無種族差異，無臨床藥理學(xué)（藥物代謝動力學(xué)、藥效學(xué)）和治療學(xué)（醫(yī)療實(shí)踐、安全有效性數(shù)據(jù)）等方面的顯著性差異，可沿用國外兒科人群藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。這意味著已在國外上市含有兒童適應(yīng)癥的化學(xué)仿制藥產(chǎn)品，只需要完成人的生物等效性試驗(yàn)，即可獲得兒科適應(yīng)癥。
短期內(nèi)，兒科適應(yīng)癥且國內(nèi)上市廠家數(shù)不多，市場潛力較大的產(chǎn)品有望因此規(guī)則的明朗申報(bào)數(shù)量增加。
已啟動項(xiàng)目的主要方向？
對于中成藥、生物制品特別是疫苗、國內(nèi)未上市的化學(xué)藥而言，仍需要啟動兒童的臨床試驗(yàn)，此類試驗(yàn)一般是Ⅱ期以上的臨床試驗(yàn)。
如表1所示，疫苗主要在疾病預(yù)防控制中心中啟動臨床，最受廠家歡迎的疾病預(yù)防控制中心有河南省疾病預(yù)防控制中心和江蘇省疾病預(yù)防控制中心。