基因治療產(chǎn)業(yè)或?qū)⒊蔀榭贵w藥物之后未來生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)重點發(fā)展方向，我國產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活躍度不斷增強，配套服務體系不斷完善，但同時上游產(chǎn)業(yè)鏈核心環(huán)節(jié)卡脖子現(xiàn)象依然嚴重，亟待突破。

一、基因治療產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展現(xiàn)狀

我國基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展時間較短，但發(fā)展速度快，企業(yè)創(chuàng)新活躍度不斷加強，整體產(chǎn)業(yè)鏈完整度不高，目前產(chǎn)品多集中在中游藥物研發(fā)領域創(chuàng)新，對產(chǎn)業(yè)鏈上游的核心把控不強。

基因治療上游單點形成突破，但整體競爭能力不強。我國基因治療上游產(chǎn)業(yè)鏈環(huán)節(jié)創(chuàng)新較弱，雖有上海和元、北京五加和等基因治療載體研發(fā)企業(yè)實現(xiàn)創(chuàng)新突破，但在大部分上游核心原材料及零部件領域國外卡脖子現(xiàn)象嚴重，如培養(yǎng)基、一次性生物反應器等核心環(huán)節(jié)大部分市場仍被國外壟斷。

以培養(yǎng)基為例，基礎培養(yǎng)基、無血清培養(yǎng)基原材料主要是氨基酸、維生素等，要求為藥用級別，國產(chǎn)相關原料在純度方面很難達到要求，主要以進口為主（如Sigma等）。由于進口周期比較長，原材料備貨需3-6個月，大大延長了研發(fā)周期。目前國產(chǎn)培養(yǎng)基尚處于起步階段，研發(fā)及生產(chǎn)企業(yè)基本存在于生物藥研發(fā)相對成熟的長三角地區(qū)，北京天廣實生物技術股份有限公司在無血清細胞培養(yǎng)基產(chǎn)品有一定市場。

中游并駕齊驅(qū)，產(chǎn)品審批流程相對滯后。據(jù)統(tǒng)計我國目前基因治療領域累計企業(yè)489家，絕大部分集中在藥物研發(fā)領域。我國基因治療領域中游藥物研發(fā)企業(yè)近年來不斷實現(xiàn)突破，如cart領域的南京傳奇、科濟生物、博生吉、藝妙神州等；基因編輯領域的博雅輯因；溶瘤病毒領域的上海希元、澳元和力等企業(yè)均實現(xiàn)臨床及產(chǎn)品研究的突破。同時對于藥物研發(fā)的規(guī)�；�生產(chǎn)能力，目前企業(yè)雖加速布局，但整體市場空間尚需時日才能完全釋放。

二、國內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢

趨勢一：政府成為重要入局者，構建產(chǎn)業(yè)生態(tài)，服務產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新。近年以來我國各地政府細胞/基因治療領域創(chuàng)新服務體系布局加速，北京、濟南、深圳、四川等地產(chǎn)業(yè)服務體系逐步完善。

2020年11月16日，濟南基因編輯產(chǎn)業(yè)基地項目正式開工，該項目在全國范圍內(nèi)率先布局基因編輯產(chǎn)業(yè)，致力于推動基因編輯這一革命性技術在源頭創(chuàng)新、作物改良及分子檢測等多個領域的產(chǎn)業(yè)化應用。項目規(guī)劃建設用地80畝，規(guī)劃建設總建筑面積95200平方米，包括10000平方米全光照智能化溫室、10000平方米快速育種植物工廠及技術平臺實驗大樓、企業(yè)孵化基地等。

2020年9月28日，全國首個細胞治療共享產(chǎn)業(yè)支撐平臺落戶濟南，細胞治療技術是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)最具發(fā)展?jié)摿Φ念I域之一。平臺為全國首個集共享實驗室、共享CDMO車間、共享臨床中心為一體的產(chǎn)業(yè)支撐體系。細胞產(chǎn)業(yè)園將于2022年建成，2023年投入使用。細胞產(chǎn)業(yè)園以CDMO（藥物研發(fā)生產(chǎn)外包服務）為核心，聚焦CAR-T、CAR-NK等免疫細胞治療、干細胞治療、基因治療和再生醫(yī)學等前沿領域，著力推進針對腫瘤、自身免疫性、代謝性、神經(jīng)退行性等疾病的治療技術及藥物的研發(fā)與應用。

2020年7月31日，細胞與基因治療創(chuàng)新中心落地北京昌平。該中心為北京清華工業(yè)開發(fā)研究院與多家國際頂尖科研機構合作打造，預計于2021年5月建成投用，屆時將服務10家以上細胞與基因治療科技企業(yè)，開展創(chuàng)新藥物的研發(fā)和臨床實驗。打造符合國際生物制藥GMP規(guī)范的關鍵技術研究、核心工藝研發(fā)、中試生產(chǎn)的研發(fā)支撐體系，培育孵化創(chuàng)新藥創(chuàng)業(yè)企業(yè)。

2020年6月14日，基因編輯小型豬產(chǎn)學研協(xié)同創(chuàng)新內(nèi)江基地在資中授牌，西北農(nóng)林科技大學動物科技學院、四川農(nóng)業(yè)大學動物遺傳育種研究所向基因編輯小型豬產(chǎn)學研協(xié)同創(chuàng)新內(nèi)江基地授牌。該基地總投資1500萬元，占地面積約100畝，一期工程約10畝已投入使用，現(xiàn)擁有國內(nèi)最多的基因修飾小型豬，10種基因修飾豬共200多頭。

2019年12月6日，由深圳羅茲曼國際轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究院發(fā)起建設的“羅茲曼大灣區(qū)生物醫(yī)藥基地”正式在龍華區(qū)啟用。基地專注于基因治療領域，在龍華打造集“科研研發(fā)”、“中試生產(chǎn)”、“臨床前研究”、“臨床研究”于一體的專業(yè)園區(qū)，建設一個高度專業(yè)、創(chuàng)新藥物研發(fā)及孵化集聚的全產(chǎn)業(yè)鏈園區(qū)和基地。園區(qū)和基地圍繞全產(chǎn)業(yè)鏈中的各個節(jié)點，設有大型設備共享中心、SPF實驗動物中心、臨床前藥效藥理CRO、實驗病理平臺、基因治療病毒載體生產(chǎn)CDMO、海內(nèi)外臨床批件IND申報CRO、海內(nèi)外臨床研究CRO、臨床PK/PD中心實驗室。

2018年8月17日，中國基因集團與羅湖醫(yī)院集團宣布將籌建中國首家基因與細胞治療醫(yī)院。腦癱、GM2神經(jīng)節(jié)苷脂病等多個罕見病以及老年癡呆、白血病等疾病，將有望在該院通過基因與細胞技術進行治療。醫(yī)院將還將積極探索與美國麻省紀念醫(yī)院開展三方合作。中國基因集團將全額投資約20億人民幣，選址深圳布吉下李朗，建筑面積約為15萬㎡，從籌建起即接受罕見病治療預約登記。

趨勢二：企業(yè)布局速度加快，基因治療成抗體藥物之后下一個企業(yè)必爭之地。經(jīng)過多年技術積累，創(chuàng)新成果開始出現(xiàn)。

2020年11月2日，“瑞風生物”已于近日完成近億元A輪融資。公司是一家處于臨床前階段、致力于以基因編輯技術為核心的新藥開發(fā)的高科技企業(yè)，并且在包括編輯系統(tǒng)創(chuàng)新、全新小鼠和大型哺乳動物模型構建和多層次藥效評估等層面擁有豐富經(jīng)驗。

2020年10月18日，博雅輯因宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）已經(jīng)受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產(chǎn)品 ET-01 的臨床試驗申請。

2020年9月25日，據(jù)悉，“亦諾微”已于近日完成1000萬美元B+輪融資。本輪融資由上海醫(yī)藥投資獨家出資，由SIIC Capital管理。2020年8月11日，亦諾微和上海醫(yī)藥宣布了亦諾微的MVR-T3011瘤內(nèi)溶瘤病毒項目的臨床合作和獨家許可協(xié)議。本輪資金將用于深化雙方在MVR-T3011腫瘤內(nèi)項目中的合作。

2020年9月17日，康弘藥業(yè)表示將打造基因治療平臺，尋求大病種治療方案，公司有計劃也有技術儲備在基因治療領域深耕，將打造具有自主知識產(chǎn)權的基因治療平臺，尋找有醫(yī)療需求的大病種的治療方案；該項工作由副總裁馮曉負責。

2020年4月28日，索元生物宣布收購Tocagen（TOCA.US）基因治療平臺及全球首創(chuàng)抗腫瘤藥，包括基因治療平臺（逆轉(zhuǎn)錄病毒復制載體平臺，RRV）及所有相關產(chǎn)品管線的全球權益（僅一個產(chǎn)品大中華區(qū)權益除外）。

趨勢三：國內(nèi)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)化能力在新技術不斷突破時面臨考驗，力爭突破產(chǎn)業(yè)瓶頸，基因治療CDMO爆發(fā)。

2020年11月6日，金斯瑞旗下CDMO業(yè)務單元金斯瑞蓬勃生物GMP生產(chǎn)中心開幕典禮暨"創(chuàng)新合作模式加速抗體藥開發(fā)與投資論壇"在江蘇南京舉辦。該平臺包括南京生物藥研發(fā)生產(chǎn)中心以及金斯瑞鎮(zhèn)江商業(yè)化生產(chǎn)中心，總占地面積約為210000m2，投產(chǎn)后抗體藥部分累計產(chǎn)能將達到47600L，此次投產(chǎn)的抗體GMP生產(chǎn)中心，提供臨床I期和臨床II期的GMP生產(chǎn)服務，其整體車間的建設和承接能力處于業(yè)界領先水平。

2020年11月1日，博騰生物蘇州基因與細胞治療CDMO平臺啟動，總面積約16000平方米，進一步提高基因與細胞治療工藝研發(fā)與商業(yè)化生產(chǎn)能力。

2020年10月25日，專注于AAV載體包裝及基因治療CDMO整體解決方案提供商派真生物宣布完成新一輪B+輪融資，融資將主要用于建設GMP級大規(guī)模AAV生產(chǎn)基地，擴建GMP生產(chǎn)車間，提升產(chǎn)能，推進AAV載體新技術、新工藝開發(fā)，加速國內(nèi)外基因治療產(chǎn)業(yè)化進程。

2020年9月23日，和元生物完成超3億元C輪融資，已啟動近8萬平米基因與細胞治療CDMO產(chǎn)業(yè)基地項目，年產(chǎn)能預計超10億元。

2020年7月24日，澳斯康完成4.5億元B輪融資，推動細胞培養(yǎng)基與CDMO板塊產(chǎn)能擴張，本次融資由中金佳泰（中金資本旗下基金）和金石投資領投，建銀國際、溫氏投資和上海華旭跟投。融資將主要用于無血清細胞培養(yǎng)基海門基地項目的建設和CDMO板塊的產(chǎn)能擴張，將助力目前已承接及計劃承接的多個BLA/NDA報產(chǎn)階段項目在澳斯康的落地及產(chǎn)業(yè)化進程，同時保障澳斯康滿足對于不同產(chǎn)品類型（包括治療性生物制品、預防性生物制品、細胞治療及基因治療藥物等）項目的CDMO需求。

2019年9月，宜明細胞首個制備基地正式啟用，目前已經(jīng)完成了數(shù)個基因藥物訂單，且已正式交付，其中一個基因藥物即將申報一期臨床。業(yè)務基本已經(jīng)覆蓋了基因藥物的整個研發(fā)流程，包括從最初的幫助客戶構建載體、構建菌種庫、開發(fā)產(chǎn)品工藝，生產(chǎn)臨床級質(zhì)粒/慢病毒/AAV載體、進行穩(wěn)定性研究到申報資料撰寫服務等。

小結

隨著越來越多的技術專家、資本進入，細胞/基因治療細分產(chǎn)業(yè)即將迎來百花齊放的發(fā)展態(tài)勢，各地政府也在不斷布局細胞/基因治療產(chǎn)業(yè)，也在相應環(huán)節(jié)進行產(chǎn)業(yè)平臺建設及布局，但同時我們也看見在產(chǎn)業(yè)鏈上游環(huán)節(jié)的監(jiān)管、政策扶持方面還有很多未解決的問題及未覆蓋的政策。隨著產(chǎn)業(yè)的不斷深化，資本的扶持、政府的政策也將進入細胞/基因治療的深水區(qū)，也只有這樣才能真正形成企業(yè)、科學家、政府、園區(qū)、資本的創(chuàng)新服務生態(tài)及良性循環(huán)。