解決罕見病藥物可及性需掃清五大障礙
作者：醫(yī)藥網(wǎng) 來源:醫(yī)藥網(wǎng) 2019-3-8 
打印內(nèi)容
黃如方指出，醫(yī)院門診報銷政策在本質(zhì)上應(yīng)該起到合理分配醫(yī)療資源的作用，以減少不必要的住院和醫(yī)療費用，同時提升患者的就醫(yī)便利性和用藥依從性，最終從預(yù)防和治療兩個方面減少危重癥的發(fā)生，提高患者的健康獲益。而現(xiàn)行的醫(yī)療保障政策在實踐的過程中，卻起到了“相反”的作用。較差的治療依從性，反而會增加危重癥的發(fā)生率，帶來的是長期對醫(yī)療資源更大的消耗，也進一步加重了患者的治療負擔。在醫(yī)院門診報銷政策的設(shè)計上，政府應(yīng)逐步轉(zhuǎn)換價值導(dǎo)向，更多著眼于保障患者的用藥可及和延續(xù)性。
◆ 障礙四：分級診療政策不完善帶來的阻力
慢性罕見病藥品的醫(yī)保在各地各級醫(yī)院之間的銜接存在較大的需求，注射劑型藥品、血液制品的問題尤為突出。由于患者數(shù)量少且藥品儲存要求高等原因，大部分血液制品和注射類藥品只在省會城市大醫(yī)院有供應(yīng)。大多數(shù)非省會城市的患者出于長期用藥的便利性，會選擇在省城續(xù)方后把藥品帶回家注射。在下級醫(yī)院醫(yī)生為了規(guī)避風險而拒絕為患者注射院外藥品的情況下，大部分患者都不得已而選擇自行注射藥品，其中的安全隱患令人擔憂。還有大量患者為避免舟車勞頓，選擇低劑量治療，甚至最終放棄治療，治療依從性難以保障。
事實上，慢性罕見病患者的續(xù)方和治療依從性問題并非無解。在天津市，血友病的分級診療很好地解決了血液制品續(xù)方及藥品輸注的問題。一方面，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所在急診提供24小時注射服務(wù)。另一方面，天津市衛(wèi)計委出臺文件規(guī)定了14家血友病診療醫(yī)院，平均分布在各個地區(qū)，充分滿足了血友病患者及時、就近、專業(yè)輸注血液制品的治療需求。
◆ 障礙五：斷藥危機
價格高昂的罕見病藥品面臨上市難、支付難的問題，而價格過低的藥品則面臨斷供甚至停產(chǎn)危機，帶給患者的是徹底的得而復(fù)失。
“在廉價罕見病藥物面前，市場是失靈的�！秉S如方指出，廉價罕見病藥物的斷供和其他短缺藥品斷供的根本原因類似：產(chǎn)品售價低，市場規(guī)模小，企業(yè)生產(chǎn)積極性不高，生產(chǎn)并供應(yīng)藥品的企業(yè)少，且盈利能力和運營管理能力差，容易出現(xiàn)供應(yīng)不及時、供應(yīng)不足的問題。而我國目前的醫(yī)保和招標采購體系又未能及時起到積極的政府干預(yù)作用，省級招標采購的降價要求和醫(yī)院門診報銷的重重限制，不僅未能以“政府之手”提升企業(yè)的生產(chǎn)和供藥積極性，反而進一步限制了藥品的可及性。
2017年，原國家衛(wèi)生計生委聯(lián)合國家發(fā)展改革委等多部委印發(fā)了《關(guān)于改革完善短缺藥品供應(yīng)保障機制的實施意見》，其中提到可實施定點生產(chǎn)的方式，“綜合臨床必需、用量小或交易價格偏低、企業(yè)生產(chǎn)動力不足等因素，遴選定點生產(chǎn)品種，通過政府定價、價格談判、市場撮合等多種方式確定統(tǒng)一采購價格，招標確定定點生產(chǎn)企業(yè)，直接掛網(wǎng)采購，保障區(qū)域合理供應(yīng)。”同時還明確指出應(yīng)健全罕見病用藥政策，研究建立我國常見罕見病用藥數(shù)據(jù)庫，通過國家科技重大專項等國家研發(fā)項目支持企業(yè)和科研單位研發(fā)創(chuàng)新，將符合條件、臨床急需罕見病用藥列入優(yōu)先研發(fā)清單，完善和落實罕見病用藥優(yōu)先審評審批政策。
上篇：
下篇：
甘公網(wǎng)安備 62010202003333號