政策紅利釋放 罕見病用藥領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)突破
作者：中國醫(yī)藥報 來源:醫(yī)藥網(wǎng) 2022-11-24 
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9月22日，央視新聞頻道《東方時空》欄目播出的《臨床急需藥品臨時進(jìn)口政策落地 “救命藥”氯巴占今天開出全國首張?zhí)幏健贩Q，在國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局等多部門共同努力下，作為臨床急需藥品臨時進(jìn)口的原研藥、一度被稱為“救命藥”的氯巴占，在北京協(xié)和醫(yī)院開出全國第一張?zhí)幏健?/p>
此階段輿論主要關(guān)注以下四個方面。
一是關(guān)注進(jìn)口氯巴占和國產(chǎn)氯巴占的價格及購買渠道。經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)發(fā)表的《癲癇患兒藥物氯巴占正式獲批入院 每盒317元》一文稱，9月22日，北京協(xié)和醫(yī)院相關(guān)醫(yī)生確認(rèn)，進(jìn)口氯巴占當(dāng)日已正式進(jìn)入醫(yī)院，每盒價格為317元，藥品規(guī)格為10毫克×100片/盒。
澎湃新聞發(fā)表的《國產(chǎn)氯巴占獲批：患兒家長盼藥已久，藥企估計十月之后可購買》一文稱，宜昌人福藥業(yè)銷售人員介紹，預(yù)計10月之后就可以在指定醫(yī)院購買到國產(chǎn)氯巴占片。9月21日，罕見癲癇患兒病友群一名家長表示，對家長來說，國產(chǎn)氯巴占獲批上市是個好消息，不過從藥物獲批再到醫(yī)院能開出處方可能還需要一定時間，大家都在等待中。
新京報發(fā)表的《氯巴占原研藥上市、首仿獲批，罕見病藥物將迎政策紅利》一文稱，從擬牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單來看，共有50家醫(yī)院，其中北京共有6家，包括中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院、北京大學(xué)第一醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院、中國人民解放軍總醫(yī)院。
二是關(guān)注罕見病用藥困境。如藍(lán)鯨財經(jīng)發(fā)表的《緩解癲癇患兒用藥難，國產(chǎn)首仿氯巴占獲批上市，罕見病少藥且藥貴困境依舊待解》一文稱，罕見病用藥面臨的困境主要包括三方面。首先是準(zhǔn)入層面，仍有部分罕見病用藥未在我國上市。其次是支付方面，與常見病相比，罕見病用藥的醫(yī)保覆蓋較少，醫(yī)保報銷比例較低，患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較重，各地區(qū)保障水平存在差異。最后是診療方面，不同個體預(yù)后和治療效果差異大，同時，與常見病相比，建立疾病特定的、敏感的、穩(wěn)定的臨床和患者結(jié)果研究更為困難。部分業(yè)內(nèi)人士建議，我國可以借鑒國外法規(guī)體系經(jīng)驗，對罕見病藥品研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、供應(yīng)、保障、市場監(jiān)督等進(jìn)行系統(tǒng)性規(guī)范，進(jìn)一步促進(jìn)罕見病孤兒藥創(chuàng)新研發(fā)及引進(jìn)上市。
三是認(rèn)為政策支持有效提升罕見病用藥可及性。如21財經(jīng)發(fā)表的《國產(chǎn)氯巴占片10月上市：一致性評價提升罕見病用藥可及性》一文稱，我國仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價政策實施后，國內(nèi)企業(yè)加速進(jìn)行仿制藥研發(fā)和一致性評價工作，快速推動在國際上已被證明療效和安全性的藥品快速進(jìn)入國內(nèi)市場。因發(fā)病率低、患病人群少，諸多罕見病治療領(lǐng)域企業(yè)投入研發(fā)新藥動力不足，導(dǎo)致藥品更新?lián)Q代頻率不高，不少患者甚至面臨無藥可用的困境。一致性評價相關(guān)政策的實施有利于推動罕見病治療藥物研發(fā)。
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