基因治療產(chǎn)業(yè)或?qū)⒊蔀榭贵w藥物之后未來(lái)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)發(fā)展方向，我國(guó)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活躍度不斷增強(qiáng)，配套服務(wù)體系不斷完善，但同時(shí)上游產(chǎn)業(yè)鏈核心環(huán)節(jié)卡脖子現(xiàn)象依然嚴(yán)重，亟待突破。

一、基因治療產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展現(xiàn)狀

我國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展時(shí)間較短，但發(fā)展速度快，企業(yè)創(chuàng)新活躍度不斷加強(qiáng)，整體產(chǎn)業(yè)鏈完整度不高，目前產(chǎn)品多集中在中游藥物研發(fā)領(lǐng)域創(chuàng)新，對(duì)產(chǎn)業(yè)鏈上游的核心把控不強(qiáng)。

基因治療上游單點(diǎn)形成突破，但整體競(jìng)爭(zhēng)能力不強(qiáng)。我國(guó)基因治療上游產(chǎn)業(yè)鏈環(huán)節(jié)創(chuàng)新較弱，雖有上海和元、北京五加和等基因治療載體研發(fā)企業(yè)實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新突破，但在大部分上游核心原材料及零部件領(lǐng)域國(guó)外卡脖子現(xiàn)象嚴(yán)重，如培養(yǎng)基、一次性生物反應(yīng)器等核心環(huán)節(jié)大部分市場(chǎng)仍被國(guó)外壟斷。

以培養(yǎng)基為例，基礎(chǔ)培養(yǎng)基、無(wú)血清培養(yǎng)基原材料主要是氨基酸、維生素等，要求為藥用級(jí)別，國(guó)產(chǎn)相關(guān)原料在純度方面很難達(dá)到要求，主要以進(jìn)口為主（如Sigma等）。由于進(jìn)口周期比較長(zhǎng)，原材料備貨需3-6個(gè)月，大大延長(zhǎng)了研發(fā)周期。目前國(guó)產(chǎn)培養(yǎng)基尚處于起步階段，研發(fā)及生產(chǎn)企業(yè)基本存在于生物藥研發(fā)相對(duì)成熟的長(zhǎng)三角地區(qū)，北京天廣實(shí)生物技術(shù)股份有限公司在無(wú)血清細(xì)胞培養(yǎng)基產(chǎn)品有一定市場(chǎng)。

中游并駕齊驅(qū)，產(chǎn)品審批流程相對(duì)滯后。據(jù)統(tǒng)計(jì)我國(guó)目前基因治療領(lǐng)域累計(jì)企業(yè)489家，絕大部分集中在藥物研發(fā)領(lǐng)域。我國(guó)基因治療領(lǐng)域中游藥物研發(fā)企業(yè)近年來(lái)不斷實(shí)現(xiàn)突破，如cart領(lǐng)域的南京傳奇、科濟(jì)生物、博生吉、藝妙神州等；基因編輯領(lǐng)域的博雅輯因；溶瘤病毒領(lǐng)域的上海希元、澳元和力等企業(yè)均實(shí)現(xiàn)臨床及產(chǎn)品研究的突破。同時(shí)對(duì)于藥物研發(fā)的規(guī)�；�生產(chǎn)能力，目前企業(yè)雖加速布局，但整體市場(chǎng)空間尚需時(shí)日才能完全釋放。

二、國(guó)內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢(shì)

趨勢(shì)一：政府成為重要入局者，構(gòu)建產(chǎn)業(yè)生態(tài)，服務(wù)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新。近年以來(lái)我國(guó)各地政府細(xì)胞/基因治療領(lǐng)域創(chuàng)新服務(wù)體系布局加速，北京、濟(jì)南、深圳、四川等地產(chǎn)業(yè)服務(wù)體系逐步完善。

2020年11月16日，濟(jì)南基因編輯產(chǎn)業(yè)基地項(xiàng)目正式開(kāi)工，該項(xiàng)目在全國(guó)范圍內(nèi)率先布局基因編輯產(chǎn)業(yè)，致力于推動(dòng)基因編輯這一革命性技術(shù)在源頭創(chuàng)新、作物改良及分子檢測(cè)等多個(gè)領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用。項(xiàng)目規(guī)劃建設(shè)用地80畝，規(guī)劃建設(shè)總建筑面積95200平方米，包括10000平方米全光照智能化溫室、10000平方米快速育種植物工廠及技術(shù)平臺(tái)實(shí)驗(yàn)大樓、企業(yè)孵化基地等。

2020年9月28日，全國(guó)首個(gè)細(xì)胞治療共享產(chǎn)業(yè)支撐平臺(tái)落戶濟(jì)南，細(xì)胞治療技術(shù)是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)最具發(fā)展?jié)摿Φ念I(lǐng)域之一。平臺(tái)為全國(guó)首個(gè)集共享實(shí)驗(yàn)室、共享CDMO車間、共享臨床中心為一體的產(chǎn)業(yè)支撐體系。細(xì)胞產(chǎn)業(yè)園將于2022年建成，2023年投入使用。細(xì)胞產(chǎn)業(yè)園以CDMO（藥物研發(fā)生產(chǎn)外包服務(wù)）為核心，聚焦CAR-T、CAR-NK等免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療、基因治療和再生醫(yī)學(xué)等前沿領(lǐng)域，著力推進(jìn)針對(duì)腫瘤、自身免疫性、代謝性、神經(jīng)退行性等疾病的治療技術(shù)及藥物的研發(fā)與應(yīng)用。