三、《專門規(guī)定》的定位

《專門規(guī)定》是在《補(bǔ)充規(guī)定》實(shí)施基礎(chǔ)上，充分吸納藥品審評(píng)審批制度改革成熟經(jīng)驗(yàn)，結(jié)合疫情防控中藥成果轉(zhuǎn)化實(shí)踐探索，借鑒國內(nèi)外藥品監(jiān)管科學(xué)研究成果，全方位、系統(tǒng)地構(gòu)建了中藥注冊(cè)管理體系。《專門規(guī)定》是介于《藥品注冊(cè)管理辦法》和系列藥品研制技術(shù)指導(dǎo)原則之間的規(guī)范性文件，內(nèi)容既涉及中藥注冊(cè)方面的行政管理事務(wù)，又涉及中藥審評(píng)審批專業(yè)技術(shù)內(nèi)容�！秾ｉT規(guī)定》對(duì)中藥人用經(jīng)驗(yàn)的合理應(yīng)用以及中藥創(chuàng)新藥、中藥改良型新藥、古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑、同名同方藥等注冊(cè)分類的研制原則和技術(shù)要求進(jìn)行了明確�！秾ｉT規(guī)定》通過必要的技術(shù)要求表述，進(jìn)一步落實(shí)加快推進(jìn)完善中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)相結(jié)合（以下簡(jiǎn)稱“三結(jié)合”）的中藥審評(píng)證據(jù)體系，體現(xiàn)中藥注冊(cè)管理的新理念和改革舉措，并加強(qiáng)了對(duì)中藥研制的指導(dǎo)，具有較強(qiáng)的實(shí)操性。

四、《專門規(guī)定》主要特點(diǎn)

（一）將藥品的基本要求與中藥特殊性有機(jī)結(jié)合

中藥與其他藥品的共同點(diǎn)是以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，用于人體疾病的預(yù)防、治療、診斷，而不同點(diǎn)在于中藥具有豐富的臨床人用經(jīng)驗(yàn)，中藥的人用經(jīng)驗(yàn)蘊(yùn)含著重要的有效性和安全性信息，“臨床-實(shí)驗(yàn)室-臨床”是中藥新藥研發(fā)的主要路徑和特點(diǎn)。因此，《專門規(guī)定》遵循中藥研制規(guī)律和特點(diǎn)，不斷強(qiáng)化“以臨床價(jià)值為導(dǎo)向、重視人用經(jīng)驗(yàn)、全過程質(zhì)量控制”等研制理念，將中藥的生產(chǎn)工藝、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、藥效學(xué)、毒理學(xué)、臨床研究等各研制內(nèi)容有機(jī)結(jié)合，結(jié)合藥品安全性、有效性、質(zhì)量可控性的基本要求，建立起兼顧藥品基本要求，具有中藥特點(diǎn)的審評(píng)審批體系。

（二）辯證處理好中藥傳承與創(chuàng)新的關(guān)系

推動(dòng)中藥高質(zhì)量發(fā)展，要善于傳承、勇于創(chuàng)新。中醫(yī)藥具有歷史悠久的臨床實(shí)踐，為中藥研發(fā)提供了寶貴經(jīng)驗(yàn)和指導(dǎo)理論；同時(shí)，中藥的創(chuàng)新發(fā)展，也需要充分運(yùn)用現(xiàn)代科學(xué)技術(shù)。中藥的傳承與創(chuàng)新是相互統(tǒng)一、相互依存、相互促進(jìn)的關(guān)系�！秾ｉT規(guī)定》明確中藥新藥研制應(yīng)當(dāng)注重體現(xiàn)中醫(yī)藥原創(chuàng)思維及整體觀，鼓勵(lì)運(yùn)用傳統(tǒng)中藥研究方法和現(xiàn)代科學(xué)技術(shù)研究、開發(fā)中藥；支持研制基于古代經(jīng)典名方、名老中醫(yī)經(jīng)驗(yàn)方、醫(yī)療機(jī)構(gòu)中藥制劑等具有豐富中醫(yī)臨床實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的中藥新藥。同時(shí)，《專門規(guī)定》鼓勵(lì)應(yīng)用新興科學(xué)和技術(shù)研究闡釋中藥的作用機(jī)理，鼓勵(lì)將真實(shí)世界研究、新型生物標(biāo)志物、替代終點(diǎn)決策、以患者為中心的藥物研發(fā)、適應(yīng)性設(shè)計(jì)、富集設(shè)計(jì)等用于中藥療效評(píng)價(jià)，在此基礎(chǔ)上推動(dòng)中藥新藥研制創(chuàng)新。

（三）充分尊重中藥人用經(jīng)驗(yàn)

中醫(yī)藥學(xué)極其注重臨床實(shí)踐，中醫(yī)藥具有悠久的人用經(jīng)驗(yàn)和數(shù)據(jù)，人用經(jīng)驗(yàn)反映了中藥的實(shí)踐性特點(diǎn)。中藥研制一般具有“源于臨床，用于臨床”的特點(diǎn)，中藥新藥在上市前多數(shù)已有一定的人用經(jīng)驗(yàn)。將已有的中藥人用經(jīng)驗(yàn)整合入中藥的審評(píng)證據(jù)體系，長期以來一直是業(yè)界的呼聲，也是藥品監(jiān)管部門積極探索構(gòu)建符合中藥特點(diǎn)的審評(píng)技術(shù)評(píng)價(jià)體系的切入點(diǎn)。2021年以來，國家藥監(jiān)局加快了構(gòu)建“三結(jié)合”的中藥審評(píng)證據(jù)體系步伐。《專門規(guī)定》充分重視“人用經(jīng)驗(yàn)”對(duì)中藥安全性、有效性的支撐，設(shè)立專章，對(duì)中藥人用經(jīng)驗(yàn)的具體內(nèi)涵，作為支持中藥安全性、有效性證據(jù)的合規(guī)性、藥學(xué)研究要求，以及人用經(jīng)驗(yàn)證據(jù)支持注冊(cè)申請(qǐng)的情形等進(jìn)行明確，促進(jìn)了“三結(jié)合”審評(píng)證據(jù)體系的加快建立和完善；同時(shí)，還明確注冊(cè)申請(qǐng)人可根據(jù)中藥人用經(jīng)驗(yàn)對(duì)中藥安全性、有效性的支持程度和不同情形，在研制時(shí)可選擇不同的臨床研究路徑，將極大地激發(fā)中藥新藥研制的活力。